PROPER-P: Profilassi Personalizzata in Emofilia A in Pediatria

La profilassi con il Fattore VIII è raccomandata come gold standard di cura per i pazienti affetti da emofilia A grave, anche nei pazienti pediatrici, al fine di prevenire i sanguinamenti. Nel trattamento di profilassi è necessario tenere in considerazione non solo le caratteristiche cliniche del singolo paziente, ma anche lo stile di vita, eventuali sport praticati e, non ultimo, le caratteristiche farmacocinetiche che possono rendere il dosaggio e il numero di somministrazioni diverso da un soggetto all’altro.

L’obiettivo della profilassi diventa tanto più complicato da raggiungere quanto più il paziente presenta un fenotipo emorragico grave, conduce una vita attiva e pratica sport, come succede nei pazienti giovani. Pertanto, è fondamentale monitorare il piano terapeutico impostato al fine di ottimizzare la personalizzazione della terapia migliorando l’outcome clinico e la qualità di vita dei pazienti pediatrici.

L’approccio più preciso che permette di adattare maggiormente la profilassi alle caratteristiche e alle esigenze dei singoli pazienti è l’analisi farmacocinetica individuale e/o di popolazione. Oggi strumenti come WAPPS-Hemo offrono possibilità importanti a semplificare l’analisi farmacocinetica mantenendo alla base un approccio rigoroso e permettendo simulazioni di schemi terapeutici.

Al fine di alimentare il confronto tra gli specialisti sull’importanza della profilassi personalizzata nei pazienti pediatrici e per promuovere l’aggiornamento e la formazione dei professionisti sull’utilizzo degli strumenti a supporto della personalizzazione della terapia, si promuove il progetto formativo ProPer-P con un programma di formazione e approfondimento teorico-pratico sulla Profilassi Personalizzata in Emofilia A nei pazienti pediatrici