HEMOTOUR B – Emofilia congenita: gestione personalizzata del paziente lieve moderato e con obesità

Oggi l’innovazione terapeutica ha trasformato radicalmente la gestione del paziente con emofilia grave, rendendo possibile un controllo sempre più efficace della malattia.

Nel paziente lieve e moderato si apre invece una nuova fase evolutiva della pratica clinica, caratterizzata da una rivalutazione critica dei modelli terapeutici tradizionali.

In questa popolazione persistono infatti: ampio utilizzo della terapia on demand, schemi di profilassi standard spesso non personalizzati, sottostima del danno articolare subclinico, limitata consapevolezza del valore preventivo ed economico della profilassi.

Parallelamente, alcune condizioni cliniche – come il sovrappeso e l’obesità – rappresentano un elemento chiave di complessità, con un impatto rilevante su: farmacocinetica del fattore, appropriatezza del dosaggio, efficacia clinica reale della terapia.

Le evidenze indicano che un approccio basato su profilassi extended e personalizzata, supportato da parametri clinici e farmacocinetici, può: migliorare la protezione emostatica, ridurre sanguinamenti anche subclinici, preservare la salute articolare, ottimizzare le risorse, adattarsi alle caratteristiche del singolo paziente.

Il progetto si propone quindi di distinguere e analizzare in modo strutturato: il paziente lieve e moderato da rivalutare e il paziente obeso come paradigma di personalizzazione con l’obiettivo di costruire modelli decisionali concreti e trasferibili nella pratica clinica.